Le développement clinique, prélude à la mise sur le marché

28.04.10
ÉTAPE N° 3  - Les essais cliniques sont les essais systématiques d'un médicament chez l'homme (volontaire, malade ou sain) afin d'en vérifier les effets et/ou d'identifier tout effet indésirable et/ou d'en étudier l'efficacité et la sécurité d'emploi.


Le développement clinique consiste à évaluer en vue de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) l’efficacité d’un candidat médicament dans des populations de personnes atteintes ou non de la maladie pour laquelle le futur médicament est développé.

Cette phase de développement correspond à la succession de différents types d’études conduite sur l’homme : les études cliniques de phase 1, 2 et 3 en amont de l’AMM, constitutives du dossier d’AMM, et les études cliniques de phase 4 en aval de l’AMM.

Le déroulement des études cliniques est encadré de manière internationale par des réglementations qui garantissent le suivi médical étroit et la protection des participants aux études. Les études cliniques sont initiées à la fois par les entreprises qui développent de nouveaux médicaments et également par des équipes académiques. En France, comme partout en Europe, le lancement d’une étude clinique n’est possible qu’après autorisation par les autorités de santé.

De , les études cliniques doivent être conduites dans le respect des Bonnes Pratiques Cliniques.
 

Le but des Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) est de rendre le fiable et reproductible possible, les données issues des essais cliniques et d'assurer la totale protection des personnes participant à ces essais en préservant leurs droits et leur sécurité ainsi que la confidentialité des informations qui les concernent. En France, les modalités des essais cliniques sont soumises avant toute action au Comité de Protection des Personnes (CPP).

Les laboratoires pharmaceutiques mettent en place, dans ce contexte, des procédures qui définissent le rôle et les obligations des différents intervenants dans un essai clinique.

Le respect de ces recommandations est une responsabilité partagée par le promoteur (le laboratoire pharmaceutique), le moniteur (l'attaché de recherche clinique) et le médecin investigateur (hospitalier ou installé).


Les études cliniques de phase 1 ont pour but d’étudier la tolérance et le devenir dans l’organisme du médicament, à savoir les mécanismes d’absorption, de distribution, de métabolisme et d’élimination. Classiquement, les études de phase 1 se déroulent à de très faibles doses, chez des volontaires non malades, en petits effectifs.

Les études cliniques de phase 2 ont pour objectif de déterminer la dose optimale en terme d’efficacité et de tolérance du candidat médicament chez un petit nombre de personnes malades. En règle générale, les études de phase 2 concernent quelques centaines de participants.

Les études cliniques de phase 3 visent à évaluer le rapport bénéfice/risque du nouveau médicament chez un grand nombre de volontaires malades exposés au médicament pendant des durées variables selon la pathologie et le mode d’utilisation du futur médicament. Les participants se comptent en milliers, voire en dizaine de milliers et les études peuvent durer ieurs années. Il s’agit le souvent d’études comparatives entre le candidat médicament et le traitement de référence de la maladie, études au cours desquelles le nouveau produit doit au minimum montrer une équivalence au traitement de référence et au mieux à une supériorité par rapport à celui-ci.

Des essais cliniques sont également menés après la mise sur le marché, ce sont les essais cliniques de phase 4. Ils permettent le souvent d’améliorer les conditions d’utilisation du médicament.

Pour en savoir sur les essais cliniques, il est conseillé de consulter le site internet du Centre National de Gestion des Essais de Produits de Santé (CENGEPS).

Les objectifs du site sont les suivants :

  • Faire connaître au grand public la recherche clinique en France, son organisation et ses enjeux
  • Présenter les acteurs de la recherche clinique et leur donner la parole
  • Informer les citoyens sur leurs droits lorsqu'ils participent à un essai clinique
  • Aider les essais cliniques rencontrant des difficultés à recruter des participants


 


A propos du CeNGEPS

Le Centre National de Gestion des Essais des Produits de Santé (CeNGEPS) est un Groupement d’intérêt public
(GIP) mis en place en avril 2007 pour renforcer les performances de l’organisation de la recherche clinique
industrielle en France.

Le CeNGEPS associe les principaux opérateurs, publics et privés, de recherche clinique (hôpitaux, Inserm,
Leem - Les Entreprises du Médicament) et dispose des ressources provenant du produit d’une taxe fiscale sur le
chiffre d’affaires de l’industrie pharmaceutique.